התרופה פותחה עבור הילדה, הסובלת ממחלה נוירו-התפתחותית נדירה שמתבטאת בין היתר בפרכוסים. זוהי הפעם הראשונה בישראל ומהפעמים הבודדות בעולם שפותחה תרופה גנטית ייחודית למטופל, במטרה להשפיע באופן מדויק על ביטוי הגן הפגוע: “תקווה מוחשית לשיפור בתפקודה”
Source: news.walla.co.il